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一針1348萬元罕見病新藥將落地中國 為何如此之貴?_MPS

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繼2021年11月“120萬元一針”抗癌藥進入醫保談判引發市場熱議后,近期一針1348萬元的罕見病新藥將落地中國,再次吸引人們對醫藥行業的關注目光。

中國國家藥監局藥品審評中心公示,諾華旗下治療脊髓性肌萎縮的藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可,在2021年10月21日,該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。該藥目前定價為一針212.5萬美元,折合人民幣約1348萬元。

對于如此高價的創新藥,有人質疑這是一種定價失控的行為,而另一邊的支持者也指出,諾華找到了治愈這種罕見疾病新的新方法。2021年國家醫保藥品目錄談判中,7種罕見病用藥納入醫保目錄,其中便包括用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物Spinraza,該藥物在國內此前定價接近70萬元人民幣一針,每年需反復注射且屬于完全自費藥物,納入醫保后費用降為3.3萬元人民幣一針。

ApeCoin社區新提案建議“必須持有1枚APE才能參與投票”:8月4日消息,Snapshot頁面顯示,ApeCoin社區正對“必須持有1枚Apecoin才能參與投票”的AIP-295提案進行投票。投票將于8月10日結束,目前支持率為100%。

該提案旨在消除機器人、減少試圖通過使用少量ApeCoin投票來博取未來利益的個人。[2023/8/4 16:18:37]

同樣是治療脊髓性肌萎縮癥,何以價格差距如此巨大?納入醫保降價的藥物Spinraza并不是新藥,其在全球市場已經基本實現盈利,而且患者需要每年反復注射。1348萬元一針的新藥Zolgensma,患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能實現長期緩解甚至治愈。

Crypto.com交易所為散戶提供歐元充值和提現服務:8月3日消息,據官方公告,Crypto.com Exchange的零售交易者現可進行歐元充值和提現,支持BTC、ETH和USDT交易對。

歐元充提服務首先通過Crypto.com Exchange的網絡版本提供,未來將在Crypto.com Exchange App中啟用。Crypto.com表示,不會對歐元充值和提現收取轉賬手續費。[2023/8/3 16:16:23]

平安證券在研報中指出,2021年醫保首次出現年用藥金額百萬級別的罕見病藥品,其進醫保報出“地板價”,是綜合考慮支付體系、競爭格局等因素的結果,對其他高價藥并不適用。我國醫保定位愈加清晰,在此背景下對接商業保險或成為高價值創新藥商業化新常態。

游戲區塊鏈Oasys的SEGA和育碧驗證的主網正式上線:金色財經報道,游戲區塊鏈Oasys完成其主網的最后階段,其節點驗證者包括游戲巨頭SEGA和Ubisoft。Oasys是去年專門針對web3游戲開發的幾個區塊鏈生態系統之一。除了Yield Guild Games等原生加密公司外,它的初始驗證者還包括Square Enix、世嘉、萬代南夢宮和育碧等公司。(the block)[2022/12/12 21:39:45]

巨豐投資首席投資顧問張翠霞對《證券日報》記者表示,近年來越來越多的罕見病創新藥進入中國市場,而且從審批速度看,效率越來越高。這種現象進一步刺激了國內藥企的創新研發熱情,罕見病新藥研發領域的市場景氣度也在不斷提升,相關公司獲得了更多的資本青睞與投資。

張翠霞說:“有國外研究機構公布的數據顯示,一款新藥的研發成本,包括失敗的研發管線的平均成本約在10億到20億美元之間,而研發時間往往需要10至15年,要經歷藥物發現、臨床前研究、臨床實驗、上市4個關鍵階段,其中第三個階段最為耗時,一般需要5至7年,這還是站在藥物研發成功的基礎上,如果失敗了基本上一切都付諸東流。為鼓勵新藥研發,近年來國內出臺了一系列政策,包括優化審評審批、臨床試驗數據標準化和知識產權保護等,意在降低藥企研發成本。通過引入國際醫藥巨頭的高價創新藥,用‘鯰魚效應’攪動國內創新藥研發情緒,也是政策的一個方向。”

近年來國內藥企也通過自研和并購拓展罕見病藥物研發管線,如北海康成已獲批上市3款罕見病藥物,其中一款還是我國首次獲得批準上市治療MPSII的罕見病藥物,滿足了我國治療需求的缺口;亞盛醫藥原創一類新藥奧雷巴替尼片于2021年11月25日獲國家藥監局批準上市,用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥。

國信證券高級研究員張立超告訴《證券日報》記者,受集采的影響,越來越多的醫藥公司投身醫藥研發和醫療服務,醫藥板塊的市場熱度和投資者關注焦點正朝著醫藥創新與產業升級的方向轉移。

在新藥研發布局上,上市公司復星醫藥、恒瑞醫藥都有超過十款臨床項目。

張立超說:“高價創新藥背后是企業高投入與高回報。由于罕見病藥物在研發過程中與普通藥物相比存在著研發成本和風險更高的特性,因此其研發難度更大,研發成果價值更凸顯,目前國內該領域還處于藍海市場。”

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